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4月20日,烨辉医药宣布FDA已授予BN104孤儿药资格,用于治疗急性髓性白血病(AML)。BN104是烨辉医药研发的一款新型、高效小分子口服Menin抑制剂,拟开发用于治疗复发或难治性MLL基因重排和NPM1基因突变急性白血病患者。BN104是一款新一代高选择性的Menin抑制剂,已在急性髓系白血病移植瘤的临床前动物模型中表现出高效的抗癌活性。

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